垂体腺瘤是常见的颅内肿瘤，尸检研究中患病率为15%。大多数腺瘤缺乏临床意义，直径小于五毫米。导致显着发病率和死亡率的垂体腺瘤是大腺瘤，其大小超过1厘米和功能性腺瘤。多余一半的肿瘤是功能性的并且通常是微腺瘤。虽然大多数垂体腺瘤通过目前的治疗方法得到很好的控制，包括手术，放射治疗和调节激素过量的药物，但是尽管进行了最大程度的干预，一些腺瘤仍会生长或继续发生逆转。患者可能会耗尽常规选择，或者他们可能是不良候选人或无法忍受这些治疗。对于一些患有垂体腺瘤的人来说，化疗可能值得早期考虑，以降低发病率并改善预后。

文献对初治治疗初治腺瘤对替莫唑胺的预期反应率提供了有限的指导。非复发性，非侵袭性垂体腺瘤中低表达的高患病率表明早期替莫唑胺可能是一种选择，但不幸的是，解决这一问题的报道是相互矛盾的。

目前尚不清楚当用作单一疗法或与其他疗法联合使用时，替莫唑胺对垂体腺瘤是否更有效。替莫唑胺在垂体腺瘤中的最有效使用可能与分次相结合。临床前工作还表明卡培他滨在替莫唑胺给药前给药时可增加替莫唑胺的细胞毒性; 这一发现导致了一项试验，该试验研究了神经内分泌肿瘤中的这种组合。促肾上腺皮质激素分泌性垂体瘤患者接受替莫唑胺和卡培他滨治疗。替莫唑胺用作垂体腺瘤单药治疗时的最佳给药方案仍未得到解决。较短疗程的理由，特别是垂体腺瘤患者，是替莫唑胺引起累积性骨髓毒性，垂体肿瘤患者更有可能成为长期存活者。

垂体腺瘤的全外显子组测序可以鉴定可预测治疗反应的其他分子标志物。它已经确定了分泌促肾上腺皮质激素的垂体腺瘤中潜在的可靶向突变，这些突变有可能改变临床实践。在分泌促肾上腺皮质激素的垂体腺瘤的子集中发现了去泛素化酶突变。突变导致上皮生长因子受体的上调，表明这些患者可能对上皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂如拉帕替尼敏感，尽管这仍然未经测试。

替莫唑胺在治疗恶性垂体腺瘤中的应用已开始根据病例报告纳入治疗指南。尽管大多数垂体腺瘤可以通过目前的标准治疗来控制，但是尽管进行了最大限度的干预，一些肿瘤仍然不受控制，并且一些患者具有来自手术并发症。这些患者应考虑进行化疗，特别是替莫唑胺，但也可能需要探索酪氨酸激酶抑制剂和其他靶向治疗。替莫唑胺在适当选择的人群中是一种非常有效的治疗方法，并且可能优于某些患者的当前护理标准。迫切需要进行临床试验，以确定对替莫唑胺反应的最佳预测因子，预期反应率和使用适应症。